Çığır Açan Çalışma Nadir Görülen Genetik Bozukluğa Tedavi Buldu

Büyük bir atılım gerçekleştiren bir araştırma ekibi, “X’e bağlı bozukluk” olarak bilinen nadir bir genetik bozukluğun tedavisini keşfetti. Sadece erkekleri etkileyen bu bozukluk, bilinen bir tedavisi olmadığı için bilim insanları için uzun yıllardır bir gizemdi.

Kapsamlı genetik araştırma ve klinik deneyleri içeren çalışma, bozukluğun belirli bir gendeki mutasyondan kaynaklandığını buldu. Ekip, mutasyonu etkili bir şekilde düzelten ve bozukluğu etkili bir şekilde iyileştiren bir gen terapisi geliştirmeyi başardı.

Bu tedavinin keşfi genetik alanında ileriye doğru atılmış büyük bir adımdır ve bozukluktan etkilenenlerin yaşamları üzerinde derin bir etki yaratacaktır. Ekip şimdi tedaviyi ihtiyacı olanlara yaygın bir şekilde ulaştırmak için çalışıyor.